基因疗法治乙型血友病显成效

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新华社华盛顿12月8日电(记者林)一项涉及10名血友病B患者的初步临床试验显示，基因治疗能成功促进产生足够的凝血因子，避免出血事件。这被认为是治疗血友病B的一个“重要里程碑”，有望为这类患者提供长期解决方案。

血友病是一种罕见的出血性遗传病，其特征是凝血因子不能或不能充分产生，导致凝血时间延长和止血困难。血友病主要有两种类型:甲型和乙型，其中乙型占20%，这是由凝血因子ⅸ缺乏引起的。目前，标准疗法是经常给患者注射因子ⅸ以控制和预防出血。

费城儿童医院的研究人员在新一期的《新英格兰医学杂志》上报道说，这种基因疗法被命名为SPK-9001，它是由斯巴克基因疗法公司和辉瑞公司开发的。在临床试验中，他们给10名男性患者注射了一种叫做固定垫尿酸的基因。该基因于2009年在意大利的一个家庭中被发现，由其产生的凝血因子ⅸ的凝血能力是正常凝血因子ⅸ的8-10倍。

在78周的随访研究中，这些患者中因子ⅸ的平均水平为正常水平的33%，且无严重副作用。其中8例未注射因子ⅸ，9例无出血。

总体而言，这些患者出血事件的频率从治疗前的每年11.1次下降到治疗后的每年0.4次，因子ⅸ的注射需求下降了99%。

研究负责人林赛·乔治在一份声明中说:“我们期待在第三阶段临床试验中继续开发这种疗法。”我乐观地认为，这项研究仅仅是血友病治疗真正范式转变的开始。”

发表在《新英格兰医学杂志》上的社论指出，最近许多基因治疗的临床试验都取得了成功，包括严重的联合免疫缺陷病、肾上腺脑白质营养不良和脊髓性肌营养不良。“这项研究是基因疗法复兴的另一个例子”，它代表了血友病B治疗中的一个“重要里程碑”..