科学家研发出ＲＮＡ编辑新“剪刀”

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新华社华盛顿10月26日电(记者林)5年前诞生的CRISPR基因编辑工具，可以像“剪刀”一样剪断DNA(脱氧核糖核酸)，掀起一场新的医学基因改造革命。现在，克里斯普的发明者之一，美国布罗德研究所的张峰团队已经开发出一种新的“剪刀”，可以剪切核糖核酸。这是基因编辑领域的又一重大突破。

人类的许多疾病都与遗传物质有关。CRISPR技术可以有效地修饰DNA，为治疗疾病带来希望，但它也带来了安全和伦理问题。核糖核酸的功能是传递脱氧核糖核酸的遗传指令，因此编辑和修饰这种“信使”来传递积极的脱氧核糖核酸指令在理论上也可以达到治疗疾病的目的。

张峰的团队在26日的《美国科学》杂志上报道，他们开发了一个基于CRISPR工具的修复编辑系统。它的基本成分是一种特定的酶和一种特定的蛋白质，可以有效地修饰与疾病相关的单碱基核糖核酸。

由于核糖核酸在人体内会自然降解，研究人员指出，这一编辑过程不会导致人类基因组的永久性改变，而是“一种潜在的可逆修复”，这将为基础研究和临床治疗提供新的思路。

张峰在一份声明中说:“纠正致病突变是基因组编辑的主要目标之一。现在，我们擅长于使基因失活，但是恢复失去的蛋白质功能却更具挑战性。新的核糖核酸编辑能力带来了更多的可能性，它可以恢复几乎所有细胞中失去的蛋白质功能，并治疗许多疾病。”

为了验证这种新工具在疾病治疗中的潜力，张峰的团队人工合成了导致范科尼贫血和X连锁肾性尿崩症的基因突变，并将这些突变引入人类细胞。最后，通过使用这种核糖核酸“剪刀”，在核糖核酸水平上成功地修复了这些突变。

该小组表示，接下来，他们将进一步提高修复效率，并将其与输送系统相结合，将其引入动物模型的特定组织进行核糖核酸修复实验。