新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破
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新华社伦敦12月11日电(记者张嘉玮)伦敦大学学院11日宣布,其研究人员领导的一个小组在一期临床试验中证实,一种治疗亨廷顿舞蹈病的新药能够成功降低患者神经系统中与该病相关的变异蛋白水平。
亨廷顿舞蹈病是一种神经退行性脑病,主要影响中老年人。患者的脑神经细胞受损,无法控制身体运动,出现抽搐等舞蹈症状,最终导致早逝。
治疗亨廷顿氏病的新药被称为电离辐射。在一家制药公司的支持下,由伦敦大学学院教授萨拉·塔布里兹(Sarah Tabrizi)领导的团队于2015年开始了该药物的临床试验。该小组在英国、德国和加拿大招募了46名患者,他们都处于亨廷顿氏病的早期阶段。在试验过程中,每个病人被随机分配一定量的新药或安慰剂。
实验结果表明,该新药不仅能降低神经系统疾病相关变异蛋白的水平,而且具有良好的安全性和耐受性。
大不里士认为这项临床试验的结果是“突破性的”。“现在重要的一步是尽快进行更大规模的临床试验,以验证这种药物是否能减缓疾病进程。”
标题:新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破
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